塔夫茨 CSDD |白皮书

Zachary Smith MA， Joseph DiMasi PhD， Kenneth Getz MBA

量化药物开发延迟一天的价值

量化药物开发延迟一天的价值

时间的财务价值是药物开发专业人员用来为预算和资源规划以及投资决策提供信息的重要衡量标准。两个数字——一天延迟或损失的处方药销售的价值，以及进行临床试验的每日直接成本——经常被广泛引用。然而，它们通常依赖于 30 多年前引入的过时和不准确的估计。

未实现的药物销售额（给定药物每天延迟 4 至 500 万美元）基于 1993 年从两个不同来源计算的估计值：技术评估办公室和波士顿咨询集团。这些估计是基于 1990 年代典型重磅药物处方销售的预期年收入除以一年 365 天。

2023 年 10 月，塔夫茨药物开发研究中心 （Tufts CSDD） 研究团队进行了一项强有力的研究，以更准确地衡量错过处方药或生物制剂销售一天的自付费用以及进行临床试验的一天的成本。塔夫茨 CSDD 还进行了这项分析，以检验每天平均处方药销售额随着时间的推移而下降的假设。最近推出的药物和生物制剂针对定义越来越狭窄的患者群体，包括患有罕见和超罕见疾病的患者。

一天丢失或延迟处方销售的价值

Tufts CSDD 创建了一个从商业数据中提取的数据集，并辅以初步研究。具体来说，我们收集了自 2000 年 1 月 1 日以来在全球任何地方上市的药物和生物制剂的以美元 （$s） 为单位的药品销售数据。没有 2022 年销售数据的药物和被批准用于治疗 COVID-19 的药物已从数据集中删除。

所有销售数据均使用联邦储备银行发布的国内生产总值 （GDP） 隐含价格平减指数转换为 2023 $US美元。销售日的平均值的计算方法是将给定药物或生物制品的总销售额除以可获得销售估计值的天数，从药物首次推出之日起计算。我们分析了许多亚组，包括治疗领域和上市年份。进行相关性和 Kruskal-Wallis 检验以检验显着差异。

总共分析了 645 种药物，其中大多数 （61%） 包括美国首次推出生物制剂或药物的国家。两个最大的治疗领域是肿瘤学，占分析产品总数的 28%，CNS 占总量的 27%。目前，一天的延误相当于大约 800,000 美元的处方药或生物制品销售损失。

4 - 500 万美元这个数字已经被严重误估了 25 年多。2023 年处方药相对平均销售额最高的治疗领域（$US 美元）包括心血管、血液学和肿瘤药物以及生物制剂，中位数分别为 140 万美元、130 万美元和 840,000 美元。

塔夫茨 CSDD 研究还发现——正如我们假设的那样——每天的平均处方药和生物制品销售额随着时间的推移一直在稳步下降——每年减少大约 80,000 至 100,000 美元。观察到每日平均销售额与产品首次推出的年份之间存在负相关。

临床试验延迟一天的价值

运行临床试验一天的直接成本的价值来自 Medidata Solutions。估计约为 35,000 美元，该数字基于三十多年前（1990 年代）进行的一项稳健分析。

塔夫茨 CSDD 的最新分析基于我们在 2016 年至 2021 年期间进行的方案设计基准研究中收集的专有预算数据。本分析不包括 COVID-19 药物的方案。使用 GDP 隐含价格平减指数将实际临床试验预算夸大到 2023 $US 美元。临床试验总持续时间计算为从方案批准到数据库锁定（如果数据库锁定日期不可用，则为主要完成日期）的天数。每天的平均成本的计算方法是将每个方案的总预算（以 2023 $US 美元表示）除以临床试验报告的总持续时间。

分析了 447 个方案的总预算。结果表明，在所有治疗领域，II 期和 III 期试验每天进行临床试验的平均直接成本约为 40,000 美元，大约是经通胀调整后 30 年估计值的一半。III 期临床试验每天的直接成本最高，为 55,716 美元。II 期临床试验的费用大约是该金额的一半，为每天 23,737 美元。IV 期和 I 期试验的每日成本最低，分别为每天 14,091 美元和 7,829 美元。呼吸学、免疫学和风湿病学以及皮肤病学的临床试验每天的直接成本最高。尽管进行临床试验的每日直接成本随时间波动，但没有明显的趋势。

讨论

目前，一天延迟的价值相当于大约 800,000 美元的未实现或损失的处方药销售额和 40,000 美元的每日直接临床试验成本。随着药物和生物制品的成功率（向食品和药物管理局批准提交 IND）在过去几十年中一直在下降（衡量风险增加的指标），进入市场的每种药物或生物制品的平均日销售额（衡量回报的指标）也在下降。临床试验延迟日的直接成本不到 1990 年代经通胀调整的数字的一半，这表明当今某些直接成本可能更低（例如，运营、程序和技术成本）。该估计还可能反映出申办方和 CRO 对研究研究中心的需求日益强烈，以提高运营效率，并在相对研究资助较低的情况下更加努力地工作。

有关本研究方法和结果的更详细讨论，请参阅：

Kaitin K, editor. Dollar Value of One Day Delay in Drug Development is Now 20% of Blockbuster Era Levels. Tufts CSDD Impact Report. July/August 2024: 26(4). Smith Z., DiMasi J., Getz K. New Estimates on the Cost of a Delay Day in Drug Development. Ther Inn & Reg Sci 2024. https://doi.org/10.1007/s43441-024-0667-w

关于塔夫茨 CSDD

塔夫茨药物开发研究中心 （Tufts CSDD） 是一个拥有 48 年历史的独立学术非营利性研究中心，位于马萨诸塞州波士顿的塔夫茨大学医学院内。塔夫茨 CSDD 的研究团队是多学科的，着眼于全球，致力于通过强大的、数据驱动的评估、分析和洞察力来优化药物开发绩效、质量和效率。有关本报告和塔夫茨 CSDD 的更多信息，以及与白皮书作者的交流，请访问 csdd.tufts.edu。